Журнал Nature на этой неделе сообщил о том, что двум обезьянкам – врожденным дальтоникам - удалось подарить цветное зрение. Как этого удалось добиться ученым?
Дальтонизмом, то есть неспособностью различать цвета, на Земле страдает примерно каждый двенадцатый мужчина. У женщин этот вид слепоты встречается гораздо реже. Однако если человек с таким дефектом зрения хочет водить автомобиль или рисовать, нечувствительность к цветовым оттенкам может сильно помешать ему. Важный шаг на пути к решению этой проблемы сделала команда британских и американских генетиков из университетского колледжа Лондона и университета Вашингтона в Сиэтле. С помощью генной терапии, беличьи обезьянки (Saimiri sciureus), врожденные дальтоники научились различать цвета. В популяции этих обезьян самцы воспринимают только два цветовых диапазона.
Об эксперименте рассказывает доктор биологических наук Елена Наймарк:
- Дело в том, что обезьянки Saimiri - это обезьянки Нового света. И они обладают трихроматическим зрением, то есть у них есть три светочувствительных белка, которые воспринимают три различные длины волны. И соответственно они различают три цветовых диапазона. Но если один из этих светочувствительных белков отсутствует, то восприятие цвета становится урезанным. В одном случае не хватает "зеленого" белка, в другом случае – "красного". Для того, чтобы у обезьян появились белки, отвечающие за цветное зрение, ученые применили метод генной терапии. Он основан на использовании аденоассоциированного вируса. Этот специальный вирус, который обычно цепляется к аденовирусам, в генной терапии используют в качестве вектора.
- В чем особенность этого вируса?
- Этот вирус обладает одним замечательным свойством: он не может сам размножаться в клетке. Поэтому встроиться в ядро клетки он может, а размножиться – нет. То есть вирус, попав в клетку, не вызывает никакого иммунного ответа, а просто синтезирует тот белок, который нам нужен.
Дальше для эксперимента взяли двух самцов обезьян по кличке Сэм и Дальтон – последний был назван в честь английского ученого Джона Дальтона, впервые описавшего у себя этот специфический вид слепоты, - продолжает Елена Наймарк:
- И вот таким естественным дальтоникам сделали инъекцию и ввели в сетчатку вирусного носителя гена необходимых светочувствительных белков. Затем вирус встроился в геном клеток сетчатки и начал там нормально функционировать. Таким образом, клетки получили способность видеть и красный и зеленый цвет.
- Но дальтонизм - не очень опасное заболевание, почему так важно научиться его лечить?
- Ну может сам-то дальтонизм лечить и не обязательно, он действительно не так сильно мешает людям жить. Но для понимания работы гена светочувствительных белков, когда этот ген оказывается в естественной обстановке, уже внедренный в сетчатку, - это, конечно, очень важный момент. Потому что есть множество всяких заболеваний зрения – и наследственных, и связанных с соматическими мутациями. Вот тут есть шанс начать их лечить с помощью такой методики. И вот это один из первых шагов в такого рода терапии зрения.
- Как у людей, так и у обезьян дальтонизм намного чаще встречается именно у мужской половины. Почему?
- Потому что у людей, как и у обезьян, гены, связанные с цветовым зрением, находятся в половых хромосомах. Поэтому у обезьян так самки и самцы различаются по цветовосприятию. В половых хромосомах одна хромосома Х, которая обязательно есть у женщин, несет полных набор генов. А в урезанной мужской хромосоме Y нет никаких генов, связанных с белками зрения. Поэтому если у мужчин одна хромосома нормальная, а другая - урезанная, то и получается, что если ген мутантный в половой хромосоме, он и проявится как мутантный. А если в женской хромосоме есть один мутантный ген, а другой нормальный, то мутантный может и не проявиться. Так что у женщин в результате частота встречаемости дальтонизма примерно 1 на 1000 человек.
Дальтонизмом, то есть неспособностью различать цвета, на Земле страдает примерно каждый двенадцатый мужчина. У женщин этот вид слепоты встречается гораздо реже. Однако если человек с таким дефектом зрения хочет водить автомобиль или рисовать, нечувствительность к цветовым оттенкам может сильно помешать ему. Важный шаг на пути к решению этой проблемы сделала команда британских и американских генетиков из университетского колледжа Лондона и университета Вашингтона в Сиэтле. С помощью генной терапии, беличьи обезьянки (Saimiri sciureus), врожденные дальтоники научились различать цвета. В популяции этих обезьян самцы воспринимают только два цветовых диапазона.
Об эксперименте рассказывает доктор биологических наук Елена Наймарк:
- Дело в том, что обезьянки Saimiri - это обезьянки Нового света. И они обладают трихроматическим зрением, то есть у них есть три светочувствительных белка, которые воспринимают три различные длины волны. И соответственно они различают три цветовых диапазона. Но если один из этих светочувствительных белков отсутствует, то восприятие цвета становится урезанным. В одном случае не хватает "зеленого" белка, в другом случае – "красного". Для того, чтобы у обезьян появились белки, отвечающие за цветное зрение, ученые применили метод генной терапии. Он основан на использовании аденоассоциированного вируса. Этот специальный вирус, который обычно цепляется к аденовирусам, в генной терапии используют в качестве вектора.
- В чем особенность этого вируса?
Есть множество всяких заболеваний зрения – и наследственных, и связанных с соматическими мутациями. Вот тут есть шанс начать их лечить с помощью такой методики
- Этот вирус обладает одним замечательным свойством: он не может сам размножаться в клетке. Поэтому встроиться в ядро клетки он может, а размножиться – нет. То есть вирус, попав в клетку, не вызывает никакого иммунного ответа, а просто синтезирует тот белок, который нам нужен.
Дальше для эксперимента взяли двух самцов обезьян по кличке Сэм и Дальтон – последний был назван в честь английского ученого Джона Дальтона, впервые описавшего у себя этот специфический вид слепоты, - продолжает Елена Наймарк:
- И вот таким естественным дальтоникам сделали инъекцию и ввели в сетчатку вирусного носителя гена необходимых светочувствительных белков. Затем вирус встроился в геном клеток сетчатки и начал там нормально функционировать. Таким образом, клетки получили способность видеть и красный и зеленый цвет.
- Но дальтонизм - не очень опасное заболевание, почему так важно научиться его лечить?
- Ну может сам-то дальтонизм лечить и не обязательно, он действительно не так сильно мешает людям жить. Но для понимания работы гена светочувствительных белков, когда этот ген оказывается в естественной обстановке, уже внедренный в сетчатку, - это, конечно, очень важный момент. Потому что есть множество всяких заболеваний зрения – и наследственных, и связанных с соматическими мутациями. Вот тут есть шанс начать их лечить с помощью такой методики. И вот это один из первых шагов в такого рода терапии зрения.
- Как у людей, так и у обезьян дальтонизм намного чаще встречается именно у мужской половины. Почему?
- Потому что у людей, как и у обезьян, гены, связанные с цветовым зрением, находятся в половых хромосомах. Поэтому у обезьян так самки и самцы различаются по цветовосприятию. В половых хромосомах одна хромосома Х, которая обязательно есть у женщин, несет полных набор генов. А в урезанной мужской хромосоме Y нет никаких генов, связанных с белками зрения. Поэтому если у мужчин одна хромосома нормальная, а другая - урезанная, то и получается, что если ген мутантный в половой хромосоме, он и проявится как мутантный. А если в женской хромосоме есть один мутантный ген, а другой нормальный, то мутантный может и не проявиться. Так что у женщин в результате частота встречаемости дальтонизма примерно 1 на 1000 человек.